基因編輯平臺成立于2016年7月，主要由普通分子實驗室和二級生物安全實驗室構成。平臺的工作主要包括：一、提供慢病毒和腺相關病毒的包裝、純化服務，為全所尤其是非人靈長類疾病模型研究提供高純度的工具病毒；二、運行和維護二級生物安全實驗室，為實驗人員提供符合標準的屏障環境。
病毒遞送和標記系統在神經學研究中是一種重要的工具，因為其制作簡單、基因可長期穩定表達等優點而被廣泛使用。而最常用的為慢病毒和腺相關病毒（AAV）。
1） 慢病毒載體改造自人免疫缺陷病毒(HIV)，對于分裂細胞和非分裂細胞均具有感染能力。慢病毒載體可以將外源基因或外源的shRNA有效地整合到宿主染色體上，從而達到持久性表達目的序列的效果。慢病毒在感染能力方面可有效地感染神經元細胞、肝細胞、心肌細胞、腫瘤細胞、內皮細胞、干細胞等多種類型的細胞。慢病毒較之其他病毒載體而言，具有基因容量大的特點，最大的DNA片段裝載量為8～9kb，而腺相關病毒僅為4kb。不過它的擴散能力不如腺相關病毒，不適用于整體注射。
2） 腺相關病毒（AAV）一種復制缺陷型細小病毒，其增殖復制需要腺病毒或皰疹病毒的輔助。目前常用的AAV無輔助病毒系統（AAV Helper-Free System）可以在無輔助病毒的條件下生產出重組人腺相關病毒，因此這種方法更安全和便利。AAV對分裂細胞和非分裂細胞均具有感染能力。 在人類和小鼠中，AAV感染可以介導外源基因發生低頻率（不高于2%）的定向整合。病毒基因組在不發生整合的情況下在被感染細胞內形成伴隨體，可以隨染色體復制。因此無論整合的外源DNA還是不整合的外源DNA都可以在細胞核內穩定的復制和轉錄，產生RNA產物和蛋白產物。可以有效地感染多種組織類型，并且免疫原性極低，目前尚無由AAV引起的人類及哺乳動物疾病報道。尤其在整體水平研究中，與其他常用病毒工具載體相比，AAV病毒顆粒小，擴散性能好，并且具有長效的表達能力（>6個月），所以是一種強有力的工具。其主要的應用方向在于定位注射和整體注射。
除了病毒包裝，基因編輯平臺目前也為所內提供蛋白表達純化及抗體制備業務。
